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Type: Syndrome myélodysplasique - Le promoteur: Groupe Français des Myélodysplasies (GFM)
Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 4 ans

Étude IDIOME : étude de phase 2, randomisée évaluant l’efficacité et la sécurité de l’ivosidenib, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation IDH1. Les syndromes myélodysplasiques sont un groupe de cancers de la moelle osseuse caractérisés par un défaut de maturation des cellules sanguines : globules rouges, globules blancs et plaquettes. Ils évoluent souvent en leucémie aigüe myéloïde. L’âge moyen du diagnostic de cette pathologie est de 70 ans. L’origine de cette maladie est encore mal connue mais peut être lié à des mutations génétiques ou aux traitements de chimiothérapie. Les mutations sur les gènes codant pour l’isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) sont présents dans 10 à 20% des cas de leucémie aiguë myéloïde. Cette mutation induit une surproduction de l’enzyme IDH, ce qui conduit à l’inhibition de la maturation des cellules du sang et donc l’accumulation de ces dernières. Les traitements de références sont souvent symptomatiques (transfusion sanguine, facteur de croissance). D’autres traitement sont envisageables comme l’allogreffe de cellules souches, la chimiothérapie et l’immunothérapie. L’ivosidenib empêche la surproduction de l’enzyme IDH et rétablit la maturation des cellules du sang. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’ivosidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation IDH1. Les patients seront répartis en 3 groupes selon les caractéristiques de leur cancer. Tous les patients recevront de l’ivosidenib tous les jours pendant 4 semaines. Le traitement sera répété en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis cliniquement chaque semaine lors de la première cure, toutes les 2 semaines lors des 2 cures suivantes, puis mensuellement pour une durée maximale de 60 mois.

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